Un paso innovador en la lucha contra la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) llegó a la China continental este martes. Biogen ha lanzado comercialmente Tofersen, un fármaco dirigido a genes diseñado para ayudar a ralentizar la progresión de esta devastadora enfermedad.
La ELA daña progresivamente las neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal, resultando en debilidad muscular y fallo respiratorio en tan solo tres a cinco años. Tofersen, un oligonucleótido antisentido (ASO), funciona reduciendo la producción de la tóxica proteína SOD1—la primera mutación genética identificada como causa de la ELA y la más común entre los pacientes chinos con ELA. Típicamente, la ELA relacionada con SOD1 comienza alrededor de los 50 años con una combinación de daño en las neuronas motoras superiores e inferiores.
La primera inyección se administró en el Tercer Hospital de la Universidad de Pekín, marcando un hito significativo en el tratamiento de la ELA inducida por SOD1. Este enfoque innovador ofrece renovada esperanza e inspiración para pacientes, profesionales médicos y jóvenes entusiastas ansiosos por nuevos avances en terapias dirigidas a genes. 💪🚀
A medida que la ciencia continúa superando los límites, Tofersen representa un importante avance hacia un mejor cuidado y un futuro más prometedor para los afectados por la ELA.
Reference(s):
Breakthrough gene-targeted drug for ALS patients launched in China
cgtn.com
